编辑:故事与你
人类经过150万年的进化,文明和科技都高度发达,但仍然无法完全治愈一些疾病,亨廷顿舞蹈症就是其中之一。这种疾病与帕金森症一样,都是严重威胁人类健康的疾病之一。但就在2018年3月30日,我国科学家利用转基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪。
这是继亨廷顿病猴模型之后,中国科学家主导研究出的世界首例舞蹈症猪,不仅在脑科学与类脑研究提供了最新手段,也标志我国大动物模型研究走在了世界前列。
经过4年的努力,中外科学家们利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症猪基因敲入猪,能精准地模拟人类神经退行性疾病,对未来的研究和治疗提供了极大的帮助,在这之前,这是全球性难题,无任何一个国家成功过!
此前,人们通常都是以老鼠作为实验模型,但亨廷顿舞蹈症不同,他无法再小型动物身上奏效,于是科学家将目标转移到大型动物身上。
而转移到猕猴身上时又无法传代,而且在出生较短时间内便死亡,最终科学家们将实验对象放到了猪身上。通过4年的努力,成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型。
研究团队:李晓江教授(中),赖良学教授(前排右一),李世华(Shi Hua Li)教授(左一)
中国科学家领衔的国际研究团队有千人计划专家、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员,美国Emory大学人类遗传学系李世华(Shi Hua Li)教授。
舞蹈病,听起来似乎很浪漫,但其实它是世界上最可怕的疾病之一,是一种罕见的常染色体显性遗传病,又称慢性进行性舞蹈病、大舞蹈病。与阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡, 是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。
这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展,由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。
临床表现
得了亨廷顿舞蹈病的人,会出现情绪异常,手指、腿部、脸部或身体出现不自主动作,以及智力衰减……患者会逐渐丧失行动、思考、说话和吞咽等功能。
最可怕的是,根据目前的医疗水平没有任何一个国家可以治愈,并且它属于遗传疾病的一种。
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